시드니 로열 프린스 알프레드 병원(Sydney’s Royal Prince Alfred Hospital)은 유전성 출혈 질환인 B형 혈우병의 잠재적 완치를 목표로 하는 획기적인 새 임상시험에 참여하고 있다. 모든 약에는 대가가 따르지만 희귀 유전 질환에 대한 잠재적 치료법에는 백만달러 이상의 가격표가 붙어 있다고 9news가 전했다.

B형 혈우병 환자는 F9 유전자에 돌연변이가 있어 혈액 응고를 돕는 단백질이 부족하여 과도한 출혈과 관절 손상을 일으킨다.

이 유전자 치료제는 전 세계 40명의 환자에게만 주입될 예정인데, 1회 투여에 5백만 달러, 한 방울에 1,000달러 이상에 해당한다. F9 유전자를 운반하는 안전한 바이러스가 체내에 주입되어 간세포에 전달되며, 의사들은 이 단백질이 환자의 남은 생애 동안 만들어지기를 희망한다.

Just 40 patients in the world will be infused with the gene therapy - with each dose the equivalent of five million dollars or more than one thousand dollars a drop. (9News)
Just 40 patients in the world will be infused with the gene therapy – with each dose the equivalent of five million dollars or more than one thousand dollars a drop. (9News)

RPA의 세포 및 분자 치료 책임자인 존 라스코(John Rasko) 교수는 이 과정을 “유전자 치료의 역사에서 짜릿한 순간”이라고 설명했다.

“우리는 개인에게 치료법을 제공하기 위해 의료 기술의 경계를 넓히고 있습니다. 이는 시간과 비용이 소요되는 대규모 국제적 노력이며, 궁극적으로 제조에만 수백만 달러의 비용이 소요됩니다.”

현재 B형 혈우병 환자는 일주일에 최대 세 번의 주사로 혈우병을 관리하고 있다. 이 치료법이 성공한다면 평생 한 번만 주사를 맞으면 될 수도 있다. 브렛 바드니(Brett Bardney, 52세)는 임상시험에 참여하고 있다.

그는 “이 프로그램에 참여할 수 있게 되어 매우 행운이라고 생각합니다.”라고 말했다.22일의 치료제 주사는 20년이 넘는 연구의 정점이었다.

교민잡지 editor@kcmweekly.com 
교민잡지는 여러분이 소중한 제보를 기다립니다.
[카카오톡] kcmweekly 추가